全程導(dǎo)醫(yī)網(wǎng) 健康廣播：據(jù)國(guó)外媒體報(bào)道，一位名為L(zhǎng)ayla Richards的女童是在倫敦中部的大奧蒙德街醫(yī)院(簡(jiǎn)稱Gosh)接受了全新的白血病治療。科學(xué)家們借助一種全新的基因編輯技術(shù)來(lái)操控免疫細(xì)胞對(duì)抗疾病。
這種療法此前只在實(shí)驗(yàn)室的小白鼠身上進(jìn)行過(guò)實(shí)驗(yàn)。醫(yī)生們稱這種治療取得效果幾乎是一個(gè)奇跡，而且非常令人吃驚。專家稱這有可能代表我們?cè)谥委煱籽☆I(lǐng)域的一種巨大的進(jìn)步。
Layla在14周的時(shí)候就被診斷為癌癥，血液測(cè)試表明Layla患上了急性淋巴細(xì)胞白血病，這是最常見(jiàn)的一種兒童白血病。她接受了幾次化療而且也接受了骨髓移植。但是7周后，醫(yī)生告訴她的家人白血病又回來(lái)了。
醫(yī)生們告訴她的父母沒(méi)有方法可以治愈她，而且建議采用姑息治療的方法。她的母親Lisa Foley是一位牙科前臺(tái)接待員，她聲稱：“我們不想接受姑息治療，因此我們請(qǐng)求醫(yī)生為我們的女兒嘗試任何可能的方法，即使這種方法之前從未有人嘗試過(guò)。”
后來(lái)醫(yī)生告訴他們，醫(yī)院的專家最近在實(shí)驗(yàn)室研發(fā)出一種實(shí)驗(yàn)性療法。這種療法需要使用“分子剪刀”對(duì)基因進(jìn)行編輯，并且創(chuàng)造出基因修飾的免疫細(xì)胞，可以搜尋并殺死耐藥白血病。在接受這種治療之后，Layla在隔離病房中度過(guò)了幾個(gè)月時(shí)間，現(xiàn)在她的白血病已經(jīng)完全治愈而且正在家中康復(fù)。
Layla的父親是一位司機(jī)，他聲稱：“想到這種療法之前從未用于人類(lèi)，我就感到害怕。但是即使有風(fēng)險(xiǎn)我們也毫無(wú)疑問(wèn)想要進(jìn)行嘗試。Layla病的很?chē)?yán)重而且她非常痛苦，我們必須做點(diǎn)什么。”
醫(yī)生解釋稱，Layla接受了1毫升經(jīng)過(guò)基因編輯的細(xì)胞(這種細(xì)胞被稱為Ucart19細(xì)胞)輸入，她雖然出現(xiàn)了皮疹，但是其它似乎一切正常。幾周后Foley女士接到了醫(yī)生Richards先生的電話，他聲稱治療起作用了。
Richards稱：“即使此刻她已經(jīng)完全痊愈，我們?nèi)匀徊恢牢磥?lái)會(huì)發(fā)生什么。她仍然需要每月進(jìn)行一次骨髓檢查，而且或許以后都要服用藥物。”Foley稱：“我認(rèn)為我們是非常幸運(yùn)的，我們?cè)谡_的地方和恰當(dāng)?shù)臅r(shí)間獲得了一小瓶這種細(xì)胞。萬(wàn)幸的是Layla將會(huì)康復(fù)，而且有更多的孩子可能得到真正新療法的幫助。”
Layla 的主治醫(yī)生，Gosh 醫(yī)院骨髓移植科的負(fù)責(zé)人，Paul Veys教授稱：“由于這是首次采用這種療法，我們并不清楚它是否有效或者什么時(shí)候才會(huì)有效果，因此當(dāng)我們看到療效的時(shí)候都感到非常高興。她的白血病非常具有侵略性，因此獲得這種療效可以說(shuō)是一種奇跡。”
Gosh醫(yī)院免疫學(xué)顧問(wèn)，倫敦大學(xué)兒童健康研究院的Waseem Qasim教授稱：“我們只在一位非常小的女孩身上使用了這種療法，因此它是否同樣適用于所有的孩子，我們還需要謹(jǐn)慎。但這也是新基因工程技術(shù)使用的一個(gè)里程碑，如果這種療法可以復(fù)制，那它可能代表著白血病和其它癌癥治療的巨大進(jìn)步。”
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